220 participants prévus pour évaluer le traitement et ses doses
Répertorié sur ClinicalTrials.gov sous l'identifiant NCT07801495, l'essai de phase 2a/b sera mené dans plusieurs centres. Les participants seront répartis aléatoirement entre le traitement et un placebo, en double aveugle. Les chercheurs examineront l'efficacité, la sécurité et la tolérance du MRT-6160, ainsi que la relation entre la dose administrée et la réponse obtenue.
La fiche publiée par Novartis, dont la dernière mise à jour date du 13 octobre 2026, prévoit 220 participants et deux étapes successives. La partie A comparera l'efficacité, la sécurité et la tolérance du DDY391 à celles du placebo. La partie B évaluera plusieurs doses pour préciser la relation dose-réponse et guider le choix de dose pour la phase 3.
Cette fiche indique le 14 octobre 2026 comme date de début et fixe l'achèvement estimé au 12 janvier 2029.
Une molécule expérimentale ciblant VAV1
Le MRT-6160 est un dégradeur par colle moléculaire administrable par voie orale. Présenté comme puissant et hautement sélectif, ce candidat expérimental cible VAV1, une protéine qui joue un rôle clé dans la transmission des signaux en aval des récepteurs des lymphocytes T et B.
Les données précliniques et cliniques disponibles étayent son potentiel dans plusieurs maladies à médiation immunitaire. En phase 1, une dégradation de VAV1 supérieure à 90 % a été observée dans les lymphocytes T du sang périphérique, aussi bien après une administration unique qu'après des administrations multiples. Cet effet était soutenu et dépendant de la dose. Plusieurs biomarqueurs inflammatoires clés ont également été supprimés. Le traitement a été généralement bien toléré dans cette étude, qui n'a relevé aucun effet indésirable grave.
Un programme déjà engagé dans la maladie de Sjögren
L'essai dans le rhumatisme psoriasique succède à celui lancé en août dans la maladie de Sjögren. Pour ce premier essai de phase 2, enregistré sous le numéro NCT07737743, la première visite d'un patient a déclenché un paiement d'étape de 50 millions de dollars US de Novartis à Monte Rosa, annoncé le 8 septembre 2026.
Cette étude de phase 2a/b compare elle aussi le MRT-6160 à un placebo, avec une répartition aléatoire des participants et un protocole en double aveugle. Elle évalue jusqu'à 52 semaines de traitement afin d'orienter le choix de dose pour la phase 3.
Selon Monte Rosa, la maladie de Sjögren est une affection auto-immune progressive qui touche environ 0,25 % de la population. La société la présente comme la deuxième maladie auto-immune rhumatologique la plus répandue et estime que la moitié des personnes atteintes ne sont pas diagnostiquées.
Dans ses résultats du deuxième trimestre, publiés le 6 août 2026, Monte Rosa avait indiqué attendre de Novartis plusieurs lancements supplémentaires d'essais de phase 2 du MRT-6160 dans des maladies à médiation immunitaire au cours de l'année 2026. Ces lancements peuvent donner lieu à d'autres paiements d'étape.
Novartis finance la phase 2, Monte Rosa participera à la phase 3
Le programme relève de l'accord mondial de licence exclusive signé en octobre 2024 entre les deux sociétés pour les dégradeurs par colle moléculaire ciblant VAV1. Monte Rosa a reçu à la signature 150 millions de dollars US. À partir du lancement des études de phase 2, l'accord prévoit également jusqu'à 2,1 milliards de dollars US de paiements d'étape, conditionnés à des avancées en matière de développement, de réglementation et de ventes.
Novartis dispose des droits exclusifs mondiaux de développement, de fabrication et de commercialisation du MRT-6160 et des autres dégradeurs par colle moléculaire dirigés contre VAV1. À compter de la phase 2, le groupe prend l'entière responsabilité du développement clinique et de la commercialisation. Il conduit et finance les essais de phase 2.
Monte Rosa contribuera au financement de tout développement clinique de phase 3. Aux États-Unis, sa part sera de 30 % des bénéfices comme des pertes liés à la fabrication et à la commercialisation du MRT-6160. En dehors de ce marché, la société pourra percevoir des redevances progressives sur les ventes nettes.
Au 30 juin 2026, Monte Rosa détenait 626,0 millions de dollars US sous forme de trésorerie, d'équivalents de trésorerie, de trésorerie bloquée et de titres négociables. Selon ses estimations, ces ressources lui permettront de financer ses opérations jusqu'en 2029.
