Des analyses sur la durée de réponse selon les traitements antérieurs
Les résultats qui seront présentés à La Nouvelle-Orléans, où l'ASH se réunira du 12 au 15 décembre 2026, comprennent une actualisation du suivi à 12 mois de l'essai de phase 2b CLOVER WaM. Selon Cellectar, les nouvelles analyses montrent que la réponse à l'iopofosine I 131 dure nettement plus longtemps chez les patients ayant reçu deux lignes de traitement auparavant que chez ceux ayant déjà reçu davantage de traitements.
La société considère ces observations comme un argument pour étudier le candidat plus tôt dans le parcours thérapeutique, tout en soulignant la persistance d'un besoin médical à ces stades. Les données actualisées font également état de réponses durables chez les patients lourdement prétraités atteints d'une maladie en rechute ou réfractaire.
Cellectar situe ce besoin dans une population américaine d'environ 26 000 patients, selon ses données de contexte publiées en mai 2026. La société estime le nombre de nouveaux diagnostics à 1 500 à 1 900 par an, celui des patients nécessitant un traitement en situation de rechute ou réfractaire à environ 11 500, et celui des patients ayant besoin d'une troisième ligne ou au-delà à environ 4 700. Elle indique qu'aucune option thérapeutique n'est approuvée par la FDA pour les patients dont la maladie progresse sous inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton (BTKi).
Les résultats déjà publiés de CLOVER WaM
Le suivi d'au moins 12 mois publié par Cellectar le 5 mai 2026 portait sur une population per-protocole de 55 patients. Le taux de réponse majeure y atteignait 61,8 %, satisfaisant le critère principal de l'étude, et le taux de réponse globale était de 83,6 %. La durée médiane de réponse s'établissait à 17,8 mois, ce qui remplissait aussi le critère secondaire correspondant. La survie sans progression médiane était de 13,5 mois, le taux de VGPR/CR de 14,5 % et le taux de contrôle de la maladie de 98,2 %.
Dans ce même jeu de données, les 39 patients ayant été exposés à un BTKi affichaient un taux de réponse majeure de 64,1 %. Leur durée médiane de réponse était de 18,2 mois et leur survie sans progression médiane de 15,9 mois. Pour les 33 patients réfractaires au BTKi, ces résultats étaient respectivement de 63,6 %, 18,2 mois et 14,8 mois.
Une autre analyse, présentée le 15 octobre 2026 à Palm Springs lors de l'International Workshop for Waldenström Macroglobulinemia, concernait 24 patients ayant reçu l'iopofosine I 131 immédiatement après un BTKi. Parmi eux, 75 % étaient réfractaires au BTKi et plus de 54 % avaient reçu plusieurs BTKi. Cellectar rapportait un taux de réponse globale de 87,5 %, un taux de réponse majeure de 79,2 % et un taux de bénéfice clinique de 100 %. La durée médiane de réponse atteignait 16,0 mois et la survie sans traitement 19,1 mois.
Un essai comparatif et des démarches réglementaires en préparation
Le protocole détaillé de phase 3 sera présenté pour la première fois à l'ASH. Cet essai confirmatoire international, ouvert, multicentrique et randomisé comparera l'iopofosine I 131 à l'association rituximab-cyclophosphamide-dexaméthasone (R-CD) chez des patients atteints de macroglobulinémie de Waldenström déjà traités par un BTKi. Il prévoit environ 100 patients par bras et retient la survie sans progression comme critère principal.
Cellectar prépare actuellement les centres participants et poursuit les autres travaux préalables au lancement. Le premier traitement reste prévu au premier trimestre 2027 ; la société projette d'achever les inclusions dans les 18 à 24 mois suivant l'admission du premier patient.
En parallèle, Cellectar compte déposer une demande d'approbation accélérée auprès de la Food and Drug Administration (FDA) au premier semestre 2027. Le candidat bénéficie, selon la société, d'une Breakthrough Therapy Designation. Sur cette base, elle anticipe un examen d'environ six mois et une possible approbation d'ici la fin de 2027. Elle indique également travailler avec l'Agence européenne des médicaments (EMA) en vue d'une demande d'autorisation de mise sur le marché conditionnelle pour les patients réfractaires après un BTKi.
Pour financer notamment l'essai confirmatoire et le dépôt américain, Cellectar a conclu en mai 2026 un financement auprès d'investisseurs institutionnels mené par Nantahala Capital. Son montant peut atteindre 140 millions de dollars : environ 35 millions ont été versés d'emblée, auxquels peuvent s'ajouter jusqu'à 105 millions sous forme de titres conditionnés à des jalons.
Les rendez-vous des trois posters
Outre le protocole de phase 3, les deux autres posters traiteront de la durée de réponse selon le nombre de lignes de traitement antérieures chez les patients en rechute ou réfractaires et du suivi à 12 mois de CLOVER WaM.
Jarrod Longcor présentera les posters portant les numéros de publication 1799 et 1790 le 12 décembre 2026, de 17 h 30 à 19 h 30. Le Dr Sikander Ailawadhi, professeur de médecine à la Mayo Clinic, présentera le poster 5325 le 14 décembre, de 18 h à 20 h. Les trois présentations auront lieu au MCCNO Hall F de La Nouvelle-Orléans.
